Ученые «Сириуса» разработали новый метод лечения наследственных заболеваний глаз

Специалисты Университета «Сириус» нашли способ доставки крупных терапевтических белков в клетки сетчатки. Технология открывает путь к созданию отечественных препаратов для лечения тяжелых ретинопатий.

Научный прорыв в области генной терапии совершили исследователи Научно-технологического университета «Сириус». Ими разработан инновационный метод лечения наследственных заболеваний глаз, который решает одну из ключевых проблем современной генной медицины — невозможность доставки крупных генов традиционными способами. Технология основана на принципиально новом подходе: вместо доставки готового гена в клетку, терапевтические белки «собираются» непосредственно внутри клеток сетчатки.

Суть метода заключается в использовании природного механизма белкового сплайсинга. Специальные молекулы-интеины соединяют две половины белка в единую активную структуру прямо в целевых клетках. Эффективность такой сборки достигает впечатляющих 70-80%, что подтверждено экспериментами не только на клетках почки, но и в ткани сетчатки глаза. Это особенно важно, поскольку именно заболевания сетчатки, такие как болезнь Штаргардта, являются одной из основных причин наследственной слепоты.

В ходе доклинических испытаний прототип препарата для терапии болезни Штаргардта продемонстрировал обнадеживающие результаты: уровень терапевтического белка в клетках фоторецепторов оказался в два раза выше, чем в контрольной группе здоровых животных. Это открывает реальные перспективы для сохранения зрения у пациентов, которые ранее были обречены на его постепенную потерю.

Перспективы применения технологии выходят далеко за рамки офтальмологии. В будущем метод может быть адаптирован для лечения таких тяжелых наследственных заболеваний, как муковисцидоз, гемофилия А, наследственная глухота и миодистрофия Дюшенна. В настоящее время научная команда «Сириуса» проводит дополнительные тесты на биологическую безопасность и готовит почву для будущих клинических испытаний. В случае успеха Россия получит собственную платформу для разработки передовых генетических препаратов, что позволит значительно снизить зависимость от зарубежных аналогов и даст надежду тысячам пациентов с орфанными заболеваниями.