FDA впервые допустило к испытаниям на людях лекарство от старения ER-100 на основе факторов Яманаки

Биотехнологическая компания Life Biosciences получила разрешение FDA на первую фазу клинических испытаний препарата ER-100, созданного для лечения возрастных заболеваний глаз. Лекарство использует технологию эпигенетического перепрограммирования с факторами Яманаки для восстановления поврежденных клеток сетчатки.

Медицина вплотную приблизилась к тому, что еще недавно казалось фантастикой — обращению возрастных изменений вспять. Американская биотехнологическая компания Life Biosciences объявила о получении разрешения Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) на проведение первой фазы клинических испытаний препарата ER-100.

ER-100 создан на основе платформы частичного эпигенетического перепрограммирования. Технология позволяет «омолаживать» старые и поврежденные клетки, изменяя эпигеном без вмешательства в структуру ДНК. Препарат контролирует экспрессию трех из четырех так называемых факторов Яманаки (OCT4, SOX2, KLF4) — белков, способных возвращать клетки в стволовоподобное состояние.

На первом этапе лекарство будет тестироваться для восстановления зрения у пациентов с оптическими нейропатиями, включая открытоугольную глаукому и неартериитную переднюю ишемическую оптическую нейропатию (NAION), известную как «глазной инсульт». Существующие методы лечения не способны остановить дегенерацию ганглиозных клеток сетчатки (RGC). ER-100 может стать первым средством, напрямую защищающим и восстанавливающим эти нейроны.

Выбор глаз в качестве первой мишени не случаен. Это изолированная система, где проще контролировать доставку препарата и отслеживать результаты. В случае побочных эффектов они не затронут весь организм, что повышает безопасность начального этапа.

В фазе 1 клинического исследования (регистрационный номер NCT07290244) примут участие пациенты с глаукомой и NAION. Главные цели — оценка безопасности, переносимости и влияния на зрительные функции.